유럽 의약품 관리국(EMA)이 재발 및 내성 다발성 골수종(RRMM) 환자를 위한 CARVYKTI®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel)의 승인을 발표했다. 이는 이전에 최소 한 번의 치료를 받은 환자를 대상으로 한 것이다. 이 승인으로 cilta-cel은 재발 초기 단계에 있는 환자를 위한 유럽 최초의 BCMA CAR-T 요법이 되었으며, 치료 불가능한 혈액암에 대한 치료 방향을 바꿀 수 있는 잠재력을 지니고 있다.
Cilta-cel은 골수종 세포에 풍부한 단백질인 B 세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 맞춤형 세포 요법이다. 이 승인은 약물과 표준 치료를 비교한 3상 CARTITUDE-4 연구 결과를 기반으로 한다. 연구 결과에 따르면 cilta-cel을 투여한 환자는 중간 추적 관찰 기간인 15.9개월에서 질병 진행 또는 사망 위험이 크게 감소한 반면, 표준 치료를 받은 환자는 11.8개월이었다.
연구에서는 또한 cilta-cel 환자의 전반적 반응률이 85%, 완전 반응률 또는 그 이상이 73%로 보고되었다. 또한 cilta-cel 환자는 표준 치료군에 비해 최소 잔류 질환 음성화율이 더 높았다.
약물의 유효성에도 불구하고 감소중성구증, 혈소판감소증, 빈혈을 포함한 혈액학적 독성과 같은 심각한 부작용이 나타날 수 있다. CAR-T 치료의 일반적인 부작용인 사이토카인 방출 증후군은 cilta-cel 투여자의 76%에서 관찰되었으며, 1%는 심각한 증상을 경험했다.
유럽 의약품 관리국의 승인에는 cilta-cel의 조건부 판매 허가를 표준으로 업그레이드하는 내용도 포함되어 후속 승인 의무가 이행되었음을 나타낸다. 이 승인은 이달 초 미국 식품의약국(FDA)의 유사한 결정에 따른 것이다.
Johnson & Johnson의 일부인 Janssen-Cilag International NV는 cilta-cel이 다발성 골수종 환자의 치료 결과를 변화시켜 지속적인 완해를 목표로 한다고 강조했다. 이 승인은 일반적으로 표준 치료에 대한 내성을 갖고 추가 치료를 받을수록 질병이 진행되는 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공한다.
이 기사는 Janssen-Cilag International NV의 보도 자료를 기반으로 작성되었습니다.
